Bevor ein Arzneimittel in der Praxis Anwendung finden darf, sind mehrere Schritte bzw. Phasen der klinischen Prüfung zu durchlaufen:
Die präklinische Phase geht allem voran. In dieser wird die Substanz hinsichtlich Wirksamkeit und den dahinterstehenden Mechanismen in Labor-
und Tierversuchen untersucht. Gegenstand dieser Phase ist weiterhin, Informationen über die Toxizität zu ermitteln.
Erst wenn diese Phase erfolgreich abgeschlossen ist, folgen vier Phasen, in denen das neue Arzneimittel am Menschen eingesetzt wird.
Phase I: An gesunden Probanden wird die Pharmakokinetik und Pharmakodynamik untersucht, es werden Informationen zu Wirkungen und vor allem auch Nebenwirkungen gesammelt. Wirkmechanismus, Sicherheit und Verträglichkeit stehen in dieser Phase im Vordergrund.
Phase II: Das neue Medikament wird erstmals an Patienten getestet, zunächst vereinzelt, später an etwas größeren Kollektiven. Das Hauptziel der Prüfungen dieser Phase besteht darin, eine optimale Dosis und eine geeignete Darreichungsform zu finden, bei der eine maximale Wirksamkeit erreicht wird. Gleichzeitig werden Informationen zu Nebenwirkungen gesammelt. Diese Phase ist damit eine Vorbereitung auf die sich anschließende dritte Phase.
Phase III: In dieser Phase geht es primär um den Wirksamkeitsnachweis anhand von randomisierten, kontrollierten klinischen Studien, welcher später die Grundlage für die Zulassungsanträge des neuen Präparats bei den zuständigen Behörden darstellt. Die in der vorangegangenen Phase ermittelte optimale Therapie wird an großen Patientenkollektiven hinsichtlich ihrer Wirksamkeit untersucht, wobei gleichzeitig auch Sicherheit und Verträglichkeit im Fokus der Beobachtung stehen, um eine maximale Wirkung bei minimalem Risiko zu erzielen. Der kontrollierte Vergleich erfolgt entweder gegen ein Placeboprodukt oder gegen ein bereits bekanntes Arzneimittel / die derzeitige Standardtherapie (dann in einem Nicht-Unterlegenheitsansatz).
Phase IV: Diese Phase umfasst sämtlich Studien, die nach der Zulassung des neuen Präparats durchgeführt werden. Diese dienen dann der Überwachung der Arzneimittelsicherheit und liefern weiterhin Informationen zur Wirksamkeit. Nebenwirkungen, die zuvor nicht bekannt waren, werden festgehalten wie auch Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten und auch die Einsatzgebiete (bezogen auf die Indikation, aber auch auf spezielle Kollektive wie ältere Patienten oder Kinder) werden weiter untersucht und ggf. eingegrenzt oder ausgeweitet.
