Ein Effekt (z.B. ein Unterschied) ist klinisch relevant, wenn er aus medizinischer Sicht von Bedeutung ist. Die Beurteilung liegt damit nicht im Ermessen der Statistik, sondern muss von Ärzten oder Klinikern bewertet oder eingeschätzt oder festgelegt werden.
Bei der Planung einer erforderlichen Stichprobengröße (Fallzahlkalkulation), wird ein klinisch relevanter Effekt zugrunde gelegt sowie die Bedingungen (Power und Signifikanzniveau) unter denen dieser nachgewiesen werden soll. Anhand der Fragestellung und Beschaffenheit (Skalierung / Verteilung) der Daten kann dann eine Stichprobengröße berechnet werden, die erforderlich ist, um diesen klinisch relevanten Unterschied auch als signifikant nachzuweisen.
Klinische Relevanz und statistische Signifikanz sind damit unterschiedliche Aspekte. Es kann durchaus sein, dass ein klinisch relevanter Effekt (z.B. Unterschied) beobachtet wird, sich dieser aber (möglicherweise aufgrund einer zu kleinen Fallzahl oder/und einer zu großen Streuung) nicht als signifikant nachweisen lässt. Anders herum lassen sich sehr kleine Effekte, die möglicherweise keinerlei klinische Relevanz haben, mit einer genügend (meist sehr) hohen Fallzahl als signifikant nachweisen. In beiden Situationen ist es also immer zielführend, zunächst den beobachteten Effekt (ohne Betrachtung des p-Wertes) hinsichtlich der klinischen Relevanz zu beurteilen und dann das Resultat der statistischen Analyse einzubeziehen.
